彭暄貽／台北報導
台灣微脂體(4152)宣布自行研發之微脂體包裹抗癌化療藥物TLC178已向美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration, FDA)提出進入臨床試驗審查(Investigational New Drug, IND)。申請通過後，台微體將於美國針對小兒橫紋肌肉瘤患者啟動此開放式、劑量累增臨床一/二期試驗。
台微體葉志鴻總經理表示，TLC178為經微脂體包裹的長春花鹼類化療藥物長春瑞濱，在去年獲得美國認可成為治療横紋肌肉瘤 (rhabdomyosarcoma, RMS)的罕見兒科疾病用藥。第一階段收案對象擴大至所有小兒復發性或難治性的肉瘤患者；第二階段則評估TLC178與低劑量口服型環磷酰胺合併治療針對小兒復發或難治性橫紋肌肉瘤患者的抗腫瘤活性。
台微體指出，長春花鹼類藥物乃目前市場上治療橫紋肌肉瘤及其他各種肉瘤的主要化療藥物之一。與未經包裹的長春瑞濱相比，TLC178具有優越性的藥代動力學、更低的毒性、更少的骨髓抑制副作用、更長的給藥間隔時間、更多能聚集於新生血管和皮下腫瘤部位的藥物及更多延伸至其他適應症的可能性。
由於橫紋肌肉瘤相當稀有，在美國每年只有350件新增病例，台微體準備在第一階段將收案的對象擴大至所有小兒復發性或難治性的肉瘤患者，能在更短的時間內測定TLC178加上低劑量口服型環磷酰胺合併治療的安全性、耐受性及藥物動力學性質，並可探索TLC178在各種肉瘤上的效益作用。第二階段則將評估TLC178與低劑量口服型環磷酰胺合併治療針對小兒復發或難治性橫紋肌肉瘤患者的抗腫瘤活性。
TLC178去年4月取得美國FDA治療横紋肌肉瘤罕見兒科疾病的用藥認定，在藥證送審時即可申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」；此審查憑證可將10個月以上起跳的藥品審查期縮短至6個月，且可高價轉賣予其他公司。
另，TLC178於去年7月又獲得認定成為治療軟組織肉瘤的孤兒藥物；若取得該憑證，此孤兒藥認定可讓TLC178享有七年獨賣權。在一與環磷酰胺合併治療的臨床前研究中，TLC178比未經包裹的長春瑞濱更能有效的控制腫瘤生長。現正於成人進行中的劑量累增試驗已收入12位受試者，目前皆未觀察到血液毒性；該試驗結果可提供孩童患者的初始使用劑量參考值，讓孩童患者可使用安全、較有效又較高的藥物劑量。