新藥通過給付前,往往需要經過漫長的審查期,衛福部健保署長石崇良今(30)日說,會借鏡英國、成立新藥基金,明(2024)年元旦會先組成專案辦公室,執行「HTA報告」等4大目標,並成立專門行政法人,加速新藥通過;另外,也規劃成立台灣的新藥基金制度。
英國國家健康暨照護卓越研究院(NICE),是英國負責改善及追求健康及社會照護體系卓越發展的獨立機構,會將暫時性給付的新藥納入基金,2年後決定要納入健保或從此不給付。
石崇良指出,明年成立的專案辦公室,執行「醫療科技評估(HTA)報告」、「暫時性支付藥物臨床資料搜集及後續評估」、「管理藥物使用資料庫」、「人才培育及協助業者提交藥物經濟評估報告」等4大目標。
石崇良說,目前新藥從申請藥證到通過健保給付,需耗時約2年,明年將會與衛福部食藥署合作,啟動平行審查機制,力拚將時程縮短至1年。而新藥基金,就像是過度概念,將具未確定性但病人有急迫需求的藥納入。
至於什麼新藥「值得」納入給付?石崇良舉全國首例、將接受罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療的的未滿6個月幼兒為例,基因治療一次4900萬、終身有效,雖單看金額很高,但如用人類平均餘命的8成衡量,並用人均GDP約100萬計算,換算下來約是80萬人年,就是值得的。
至於新藥基金的規模,石崇良說,以英國3.4億英鎊的狀態推估,約是100億新台幣左右,會是獨立於健保之外的項目,至於台灣版NICE的預算,要評估我們國內的需求,原則上我們的運作模式也會比照,新藥先進到基金裡,暫時給付2年後,決定是否納入健保總額,或進到自由市場。
財源方面,每年會編列一筆預算,沒用完的錢留在基金裡、明年繼續用;反之,如果出現財務缺口,就要由廠商依照各自佔比分攤,而廠商可以自行決定是否加入,如果新藥只做了二期試驗、療效大家不放心,就可以先加入這個基金,但同時也要承擔要分攤超支金額的風險。