逸達(6576)4日公告,旗下用於治療范可尼貧血症及間質性肺病引起的肺高壓(Pulmonary Hypertension,PH)新藥FP-045,向台灣食藥署(TFDA)申請二期臨床,預計審查時間約15個日曆天。
此二期臨床試驗為隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量口服藥試驗,用以評估FP-045在間質性肺病引起之肺高壓病患中的安全性及療效,預計將於招募約126位受試者。臨床試驗預計先於台灣招募約39位可衡量受試者後進行期中分析(interim analysis),評估療效及安全性後,再納入美國等其他國家進行延展試驗。
逸達表示,肺高壓(Pulmonary Hypertension,PH)是用於描述任何原因引起的肺部高血壓,為平均肺動脈壓(mPAP)異常高的患者族群,它是一種複雜的破壞性疾病,會導致遠端肺動脈進行性血管收縮和血管重塑。
罹患間質性肺病後,因肺部組織在肺泡間不斷形成疤痕,導致肺部僵硬或纖維化並引
發肺高壓,由於為不可逆的疾病,病患在病情持續惡化下,使得呼吸困難,最終造成
右心室衰竭及呼吸衰竭,因此治療方向多為緩解症狀,改善生活品質和減緩病程,而
多給予病患類固醇藥物、免疫抑制劑或氧氣療法。
逸達表示,第一類肺高壓的兩項藥物Tyvaso吸入性溶液與Tyvaso DPI乾粉劑型,分別於2021年及2022年獲得美國FDA批准,擴增用於治療第三類肺高壓患者,為目前被核准治療PH-ILD的藥物。但可能對治療反應不佳,也讓開發治療肺高壓新藥至關重要。
依據國際機構DelveInsight研究報告統計,2021年主要國家約有16.6萬名PH-ILD病患;而2022年全球主要國家PH-ILD市場價值約12.63億美元,預估該市場將持續成長。
目前ALDH2活化劑(包括FP-045系列化合物)已在藥理模型中顯示出對肺高壓(PH)、心臟衰竭(HF)和間質性肺病(ILD)的顯著活性,透過活化ALDH2展示了對肺纖維化、心臟肥大和纖維化以及肺部和心臟功能的疾病緩解治療效果。逸達表示,Mirivadelgat(FP-045)臨床開發進展順利,有望成為首創用於治療PH-ILD之口服藥物,並最終擴展至其他類別的肺高壓治療。